Doutor(a), deixa eu te falar sobre o momento em que um médico com presença digital recebe uma pergunta que parece simples e não é.
"Doutor, você já viu esse tratamento da polilaminina? Funciona para lesão medular?"
No começo de 2026, essa pergunta começou a aparecer em consultórios, caixas de entrada do Instagram e grupos de WhatsApp de famílias com pacientes com lesão na medula espinhal. A substância tinha virado notícia. Um pré-print com oito pacientes, divulgado em 2025 com linguagem entusiasmada, circulou amplamente nas redes. O laboratório Cristália, que financia a pesquisa em parceria com a UFRJ, começou a disponibilizar o produto por uso compassivo a partir de fevereiro. Mais de 100 famílias conseguiram acesso.
Em 7 de agosto de 2026, durante a Rio Innovation Week, a pesquisadora responsável pela substância anunciou publicamente que sete dos 106 pacientes em uso compassivo haviam morrido.
A Anvisa confirmou ter sido notificada sobre seis casos. O Laboratório Cristália informou que a investigação de farmacovigilância não identificou relação direta entre as mortes e a substância. A agência, por sua vez, avaliou que os dados disponíveis não indicam relação direta, mas ressaltou que o produto não passou ainda por nenhum estudo clínico formal de nenhuma fase, em nenhum lugar do mundo.
Este artigo não é sobre a polilaminina. É sobre o que esse caso revela a qualquer médico que tem presença digital e vai, mais cedo ou mais tarde, ser procurado por um paciente esperançoso sobre um tratamento que ainda não tem evidência.
O que é uso compassivo, de verdade
Uso compassivo é um mecanismo legal que permite que pessoas com doença grave, sem outras opções terapêuticas eficazes, acessem de forma voluntária substâncias ainda em fase de pesquisa, antes da conclusão dos estudos clínicos e da aprovação definitiva pela Anvisa.
O nome é humano. O conceito é técnico. E a confusão entre os dois é onde começa o problema.
Uso compassivo não é sinônimo de eficácia. Não é um atalho para um tratamento que já provou funcionar. É uma autorização para que pacientes específicos assumam um risco calculado, com ciência, em situações em que o risco da doença supera o risco do desconhecido. Os pacientes em uso compassivo não fazem parte de um estudo. Não são monitorados com o mesmo rigor de um ensaio clínico. Não são atendidos no mesmo centro ou com o mesmo protocolo.
No caso da polilaminina, a própria Anvisa precisou esclarecer esse ponto publicamente: "Os dados preliminares apresentados pela empresa indicam apenas a possibilidade de uso para casos de lesão torácica entre as regiões T2 e T10 e dentro da janela de 72 horas após a lesão. Mesmo esses dados preliminares são limitados e incompletos, pois o produto não teve estudo clínico de nenhuma fase iniciado em nenhum lugar do mundo."
Quando um médico comenta publicamente sobre um tratamento em uso compassivo como se fosse um tratamento disponível e comprovado, ele está comunicando uma coisa errada. Mesmo que o entusiasmo seja genuíno.
Por que as fases clínicas existem
Todo medicamento que chega ao mercado passou por, no mínimo, três fases de estudos em humanos. Não é burocracia. É o método que separa a esperança da evidência.
Fase 1: avalia principalmente segurança. Um pequeno grupo de voluntários, geralmente saudáveis, recebe doses progressivas da substância para identificar efeitos adversos, tolerância e como o organismo processa o composto. O objetivo não é ver se funciona. É ver se não mata.
Fase 2: avalia dosagem, eficácia preliminar e segurança em um grupo maior, já com pacientes com a condição estudada. Começa-se a entender se há sinal de que a substância funciona.
Fase 3: comprova eficácia em um grupo amplo, com metodologia rigorosa, frequentemente com grupo controle. É a fase que gera a evidência que sustenta a aprovação regulatória.
A polilaminina não passou por nenhuma dessas fases até o momento em que este artigo foi escrito. O estudo com oito pacientes é uma pesquisa piloto acadêmica, sem protocolo aprovado pela Anvisa para fins regulatórios. O artigo publicado na revista Spinal Cord em 4 de agosto de 2026, com linguagem muito mais cautelosa que o pré-print original, classifica os resultados neurológicos como "exploratórios" e afirma explicitamente que o desenho do estudo não permite medir a eficácia da intervenção.
Quando a pesquisadora principal questionou publicamente a necessidade do estudo clínico de fase 1, dizendo "pra quê?", ela estava, na prática, questionando o processo que protege os próximos 100 pacientes. As fases clínicas existem porque oito pacientes não provam nada. Porque dados sem controle não permitem conclusão. Porque o entusiasmo de quem criou a substância é, por definição, o pior filtro para avaliar se ela funciona.
O papel das redes sociais nesse ciclo
O caso da polilaminina não começou em agosto de 2026. Começou em 2025, quando um pré-print com oito pacientes foi divulgado com linguagem de descoberta histórica. A imprensa ampliou. As redes multiplicaram. Famílias de pacientes com lesão medular, desesperadas e com toda razão do mundo, buscaram a Justiça para garantir acesso.
Em menos de um ano, mais de 100 pessoas receberam uma substância sem fase 1 aprovada.
O médico com presença digital faz parte desse ciclo, quer queira quer não. Quando comenta sobre um tratamento promissor sem calibrar a linguagem para o nível de evidência disponível, ele não está sendo otimista. Está alimentando uma expectativa que a ciência ainda não sustenta. E quando a expectativa não se confirma, o que sobra é a decepção do paciente e o ruído que dificulta o trabalho de quem conduz o estudo de verdade.
Isso vale para polilaminina. Vale para qualquer tratamento experimental que aparecer na próxima manchete.
Como comunicar sobre tratamentos experimentais com responsabilidade
A Resolução CFM nº 2.336/2023 proíbe que o médico atribua capacidade privilegiada a técnicas não reconhecidas, faça promessas de resultado ou divulgue métodos que ainda não tenham aprovação pelo CFM. Na prática, isso cria uma obrigação de linguagem que vai além da ética: é também proteção para o médico e para o paciente.
Algumas orientações práticas para quando o assunto aparecer nas redes ou no consultório:
Distinga o que é publicado do que é comprovado. Um estudo publicado não é evidência definitiva. Um pré-print sem revisão por pares é menos ainda. Um dado apresentado em congresso sem protocolo aprovado é uma hipótese, não um resultado. Comunicar esses graus com precisão é respeito ao paciente.
Use a linguagem do nível de evidência. "Há pesquisas iniciais" é diferente de "existe um tratamento". "Os resultados são promissores, mas ainda em fase de investigação" é diferente de "funciona". Essa precisão não decepcionará o paciente; o preparará melhor para o que vem pela frente.
Não amplifique o que você não pode verificar. Se um paciente te manda um vídeo, uma reportagem ou uma publicação de redes sociais sobre um tratamento experimental e você repostar sem contexto, você está emprestando sua autoridade médica a uma informação que não está em condições de sustentar. Essa autoridade foi construída com anos de estudo. Não vale a pena gastá-la em conteúdo que você não analisou.
Explique o processo, não apenas o veredicto. Em vez de dizer somente "ainda não tem evidência", explique por que as fases clínicas existem e o que cada uma avalia. Esse tipo de conteúdo educa, gera autoridade real e protege o paciente de expectativas que ninguém pode cumprir.
Reconheça a esperança sem validar a conclusão. Pacientes com doenças graves e sem opção terapêutica não estão errados em querer acreditar em algo. O papel do médico não é destruir a esperança, é calibrá-la. "Eu entendo por que isso chama atenção, e vale acompanhar o estudo clínico que está sendo iniciado" é uma resposta honesta, humana e eticamente correta.
A ciência tem um rito que não é burocracia. É o que separa o que parece funcionar do que funciona de verdade. E quando um médico comunica sobre tratamentos experimentais com precisão, respeitando esse rito, ele não está sendo pessimista nem desanimador. Está sendo, talvez, o único adulto na sala.
Na sua especialidade, já teve situação em que um paciente chegou entusiasmado com um tratamento ainda experimental? Como você conduziu essa conversa? Conta nos comentários.
Fontes: G1, "Sete pacientes morrem durante uso compassivo de polilaminina no Brasil" (07/08/2026); Estadão, "Tatiana Sampaio mostra dados de uso compassivo da polilaminina e desdenha de novo estudo: Pra quê?" (07/08/2026); CNN Brasil, "Sete pacientes que receberam polilaminina morreram durante tratamento" (07/08/2026); O Povo, "7 pacientes que receberam polilaminina morrem; o que se sabe" (10/08/2026); Spinal Cord (Nature group), publicação do estudo piloto com oito pacientes (04/08/2026); Resolução CFM nº 2.336/2023.